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    FAQs

    核酸药物为什么值得研发？

    若想成为新兴药物都应满足以下几个特点，核酸药物也不例外：

    （1）、有市场；

    也就是说要有用药的需求，目前有7,000多种罕见病，其中约80%是单基因异常，半数病例为儿童，95%尚无治疗手段。而核酸药物由于其独特的物理化学和药理学特点在治疗罕见病上优势明显。

    （2）、有特色；

    最好有不可替代性的作用。当前核酸药物治疗分三个主要方向：导入正常基因以补充基因突变失去的功能，通过RNA干扰抑制或沉没异常基因，通过基因编辑直接纠正异常基因结构，这些都是核酸药物的独特治疗方式。

    （3）、有成功案例；

    能提高药物研发的效率和成功率，已有多款核酸药物获批上市，还有更多核酸药物正在临床试验中。

    （4）、有一定技术难度；

    有助于推动创新技术的发展和药物的更新换代，保证药物生命的长久性。核酸药物的递送系统、目标核酸选择和制备等，都涉及先进的生产或实验技术。

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