医线药闻

1、近日，晟斯生物收到了美国FDA对其新一代超长效重组八因子产品FRSW117的IND批准。根据晟斯生物新闻稿介绍，这是该公司获得的第一个FDA临床批件，标志着其新一代超长效重组八因子产品出海计划正式启航，有望为全球血友病A患者提供更优且可负担的治疗选择。据了解，此次其在美国获批临床的FRSW117是一款联合采用Fc融合与聚乙二醇（PEG）两种长效化技术的新一代超长效重组八因子产品，能够满足“一周一次”的给药频率。这种预防治疗策略有望让血友病A患者回归正常生活，实现“功能性治愈”。

2、11月3日，盟科药业公告，公司在欧洲国家以及拉丁美洲国家提交的注射用MRX-4序贯康替唑胺片应用于糖尿病足感染的药物临床试验申请新增获得了5个国家的批准，准予在英国、土耳其、格鲁吉亚、阿根廷和智利开展临床试验。

3、11月3日，新诺威公告，巨石生物收到国家药品监督管理局核准签发关于SYS6011的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。据悉，SYS6011是一款单克隆抗体药物，可与肿瘤细胞及肿瘤浸润的免疫细胞表面的特异性受体结合，通过解除肿瘤微环境的免疫抑制，达到杀伤肿瘤细胞的作用。本品按照治疗用生物制品1类申报，获批临床的适应症为实体瘤，临床前研究显示，SYS6011对多种癌症均显示良好的抗肿瘤作用，具有潜力在后续临床试验中展现出良好的治疗效果

4、11月3日，生物技术公司Medeor Therapeutics宣布其多中心国际3期临床试验的令人鼓舞的中期结果。接受HLA匹配活体捐献者肾移植的患受者已经实现了功能耐受，使他们摆脱了对免疫抑制药物的持续依赖达两年。这些移植患者通常必须使用这些药物来避免阻止移植器官发生的排斥反应和随后的器官衰竭。该研究达到并超越预定主要疗效终点。到目前为止，12例患者（占研究队列的63%，超过预测的48%的成功基准）成功完成了试验，在两年内维持不使用免疫抑制药物状态。

投融药事

1、11月3日，生物技术公司Terremoto Biosciences宣布成功完成1.75亿美元B轮融资。这轮投资包括新投资者EcoR1 Capital、Novo Holdings和Cormorant Capital在内的投资者，此外还获得现有投资者OrbiMed和Third Rock Ventures的持续支持。Terremoto正在利用一种创新的扩展共价技术来开发精确的小分子治疗药物，旨在治疗一系列严重和危及生命的疾病。随着这一新资本的注入，Terremoto Biosciences已经累计获得了2.5亿美元的总资金。这些资金将被用于增强公司的专有平台和加速几个专有的发现和开发协议，所有这些疗法都集中于对抗代表重大未满足医疗需求的疾病。

科技药研

1、11月1日，纽约大学朗格尼医学中心的Jef D. Boeke团队（张维民博士为论文第一作者）研究开发了一种在小鼠胚胎干细胞中大规模、高效、无痕重写基因组的方法——mSwAP-In，并展示了使用mSwAP-In迭代重写长达115kb的定制Trp53位点，以及使用人类ACE2基因替换小鼠的ACE2，从而生成人源化ACE2的小鼠模型。mSwAP-In可用于对小鼠中的任何基因或一组基因进行人源化，从而能够快速生产动物模型，而无需通常需要耗时的育种过程。随着DNA合成成本的下降，合成和替换更大的基因组片段、甚至重写整个小鼠染色体将成为可能，从而更方便科学研究揭秘基因组的运作模式。本项研究发表在《Nature》[1]。

[1]Zhang, W., Golynker, I., Brosh, R. et al. Mouse genome rewriting and tailoring of three important disease loci. Nature (2023).