医线药闻

1. 12月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，华东医药全资子公司中美华东申报的注射用利纳西普（暂定）因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”拟纳入优先审评，用于治疗成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。公开资料显示，这是中美华东与Kiniksa Pharmaceuticals全资子公司合作开发的一款IL-1抑制剂。

2. 12月19日，辉大基因宣布，美国FDA授予HG302儿科罕见病药物资格（RPDD）。HG302是一种全新的CRISPR-Cas12 DNA编辑疗法，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。这也是辉大基因继眼科基因治疗药物HG004、RNA编辑疗法HG204之后，第三个被授予RPDD的项目。

3. 12月18日，领诺（上海）医药科技有限公司收到美国FDA函件，其开发的具有穿越血脑屏障潜力的重组芳香基硫酸酯酶A（arylsulfatase A， ARSA）正式被授予孤儿药资格，用于治疗异染性脑白质病（MLD）。

4. 12月19日，荣昌生物宣布，该公司自主研发的靶向MSLN的抗体偶联药物（ADC）RC88用于妇科肿瘤的一项2期临床试验申请已获得美国FDA许可，即将在美国、中国、欧盟等多个国家和地区开展国际多中心临床研究。这是一项开放标签、剂量优化的治疗铂耐药复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌患者的2期研究，旨在评估RC88单药治疗目标人群的最佳剂量、有效性和安全性。

投融药事

1. 12月18日，医疗技术公司Zeiss Medical和勃林格殷格翰提供合作鸟瞰图。根据两家公司的联合声明，此次合作的总体目标是在眼部疾病产生永久性损害之前发现并治疗眼部疾病。此次合作将基于Zeiss和勃林格在眼科领域的专业知识，以及各自在技术和治疗开发方面的优势。Zeiss将让其人工智能算法负责筛选其云平台上的大量成像数据集，该平台从各种诊断和治疗设备中获取信息。然后，人工智能将对这些扫描数据进行分析，寻找视网膜疾病的早期标志物。在勃林格公司的帮助下，这些研究成果不仅可以用于开发诊断和预测工具，以便在治疗过程中及时发现病情，还可以用于开发新的疗法，以早期疾病标志物为起点，瞄准疾病的发病途径。

科技药研

1.近日，中山大学黄健、林天歆、钟文龙共同研究发现源自FGFR3突变体癌细胞的丝氨酸合成增加将巨噬细胞转变为免疫惰性表型并引发冷TME。研究揭示了FGFR3改变、丝氨酸代谢和抗肿瘤免疫之间的机制联系，并进一步证明用PI3K抑制剂重定向巨噬细胞表型是mFGFR3肿瘤的潜在治疗方法。本项研究发表在《Cancer Research》上[1]

[1] Ouyang Y, Ou Z, Zhong W, et al. FGFR3 Alterations in Bladder Cancer Stimulate Serine Synthesis to Induce Immune-Inert Macrophages That Suppress T-cell Recruitment and Activation. Cancer Res. 2023;83(24):4030-4046. doi:10.1158/0008-5472.CAN-23-1065